L’Agence Européenne du Médicament a accordé au CHU d’Angers, le 12 janvier 2017, la désignation de « médicament orphelin » pour l’Hydroxychloroquine dans le traitement du SAPL (EU/3/16/1820), suite au dépôt du dossier de demande du Dr
Cristina Belizna, Maitre de Conférence en Médecine Interne.
La désignation médicament orphelin de l’Hydroxychloroquine dans le SAPL offre de réels atouts pour poursuivre le développement d'un médicament et faciliter sa valorisation auprès des industriels du médicament. Il s’agit d’une première étape encourageante dans l’espoir d’un traitement efficace pour le SAPL.
Grâce à cette nouvelle désignation, tous les feux sont au vert pour développer le recours à ce traitement prometteur pour le SAPL : cadre réglementaire, incitation financière pour les laboratoires qui s’impliqueront dans ces projets, etc. En d’autres termes, c’est un nouvel espoir pour les quelques 103 000 patients touchés, en Europe, par cette pathologie.
Le syndrome (des) antiphospholipides (SAPL), est une maladie auto-immune rare. Les personnes touchées ont une tendance accrue à former des caillots sanguins. Les mécanismes d’apparition des caillots sont divers, incluant la présence des anticorps dirigés contre les phospholipides membranaires (anticorps antiphospholipides).
